新華社北京1月8日電　刊登在新一期美國《先進(jìn)材料》雜志上的一項(xiàng)研究說，美國科研人員新近開發(fā)出一種可通過吸入向肺部輸送信使RNA（核糖核酸）的給藥方式，將來有望用于囊性纖維化等肺病的治療。

　　信使RNA負(fù)責(zé)解碼基因組包含的遺傳信息，以此指導(dǎo)細(xì)胞合成蛋白質(zhì)。許多實(shí)驗(yàn)室都在嘗試開發(fā)針對癌癥及遺傳性疾病的信使RNA療法，通過向機(jī)體內(nèi)輸送特定信使RNA使細(xì)胞產(chǎn)生具有療效的蛋白質(zhì)分子。其中一個難點(diǎn)是，信使RNA分子在機(jī)體內(nèi)極易被分解，需要用防護(hù)性載體送達(dá)病患部位。

　　美國麻省理工學(xué)院等機(jī)構(gòu)研究人員嘗試用霧化裝置將含信使RNA的物質(zhì)轉(zhuǎn)化為氣溶膠態(tài)的小液滴，并以吸入的方式直接輸送至肺部。他們找到一種名為“聚β氨基酯”的材料搭載信使RNA分子，可使其在霧化和吸入過程中保持性狀穩(wěn)定。

　　聚β氨基酯是一種生物可降解聚合物，不會在體內(nèi)堆積從而損害機(jī)體。在實(shí)驗(yàn)中，研究團(tuán)隊(duì)將聚β氨基酯和一種可指導(dǎo)細(xì)胞合成發(fā)光蛋白的信使RNA分子結(jié)合，制成直徑約150納米球形微粒，這種微粒可穩(wěn)定懸浮于霧化裝置生成的小液滴中，并被小鼠吸入肺部。

　　實(shí)驗(yàn)顯示，在吸入上述微粒后的24小時(shí)，小鼠肺部細(xì)胞持續(xù)生成發(fā)光蛋白。隨著小鼠肺部信使RNA分子逐漸減少，發(fā)光蛋白的量也逐漸降低；對小鼠反復(fù)給藥可維持其肺部發(fā)光蛋白的水平。

　　進(jìn)一步分析顯示，小鼠吸入的信使RNA分子均勻分布于5片肺葉，主要聚集于肺上皮細(xì)胞，而這種細(xì)胞與囊性纖維化、呼吸窘迫綜合征等肺病的發(fā)病相關(guān)。

　　“我們認(rèn)為，通過吸入方式輸送信使RNA可以讓我們治療一系列肺部疾病?！眳⑴c研究的麻省理工學(xué)院副教授丹尼爾·安德森說。下一步，研究人員將開發(fā)基于可吸入RNA藥物的肺病療法。

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責(zé)任編輯： 程瑤