新華社合肥4月21日電（記者 徐海濤）視網(wǎng)膜色素變性是一種可導致夜盲乃至失明的嚴重眼病，一直缺乏有效治療手段。近期，中國科學技術(shù)大學薛天教授研究組與中科院神經(jīng)科學研究所仇子龍研究員研究組合作，首次通過“同源重組修復法”對實驗小白鼠實現(xiàn)精準基因修復，讓患有視網(wǎng)膜色素變性的小鼠重獲部分視覺功能。國際權(quán)威學術(shù)期刊《科學·進展》日前發(fā)表了該研究成果。

　　視網(wǎng)膜色素變性作為一種遺傳性眼病，表現(xiàn)為患者的視網(wǎng)膜內(nèi)感光細胞逐漸退化，從出生后伴隨的嚴重夜盲，到視覺區(qū)域逐步減小直至徹底失明。由于無法根治，給患者和家庭帶來巨大壓力。

　　CRISPR-Cas9基因編輯是治療這類遺傳性疾病的潛在手段之一，其切割基因組之后會發(fā)生一種名為“同源重組修復”的DNA修復機制，可以精準地把錯誤基因“修正”。但對于出生后失去分裂能力的感光細胞來說，這種修復機制的發(fā)生效率極低，成為阻礙其用于治病的關(guān)鍵難點。

　　為解決這些問題，近期薛天教授研究組與仇子龍研究員研究組合作，創(chuàng)新性引入了一種復合蛋白系統(tǒng)，可以在DNA切割部位附近“招募”來更多的模板DNA，促進同源重組的發(fā)生并提高修復效率。利用這種新型基因編輯方法，他們成功修復了視網(wǎng)膜內(nèi)視桿細胞的色素變性突變，遏制部分視桿和視錐細胞的退化，讓患病小白鼠重新獲得了部分視覺感光能力。

　　據(jù)了解，由于這種新方法能夠解決非分裂細胞內(nèi)難以同源重組修復的限制，有可能廣泛應(yīng)用于多種人類遺傳疾病的治療。

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責任編輯： 程瑤